Spis treści
Czym są badania kliniczne?
Aby zarejestrować nowy lek, konieczne jest przeprowadzenie testów, czyli właśnie badań klinicznych, które udokumentują jego skuteczność i bezpieczeństwo. Podczas nich sprawdza się między innymi, jak dany lek działa u chorych, dla których jest przeznaczony. To właśnie w tym celu poszukiwani są ochotnicy, którzy zechcą taką terapię przetestować na własnym organizmie. Czy łatwo jest znaleźć takie osoby? Czasem tak, czasem nie.
Jak wynika z doświadczeń lekarzy i naukowców, im poważniejsza choroba, tym łatwiej zebrać grupę chętnych do wzięcia udziału w badaniach. Przyczyna jest prosta: gdy dotychczasowa terapia jest nieskuteczna a brak innej, która dawałaby nadzieję na wyzdrowienie, to skłania takich pacjentów do poszukiwania nowych możliwości.
Czasem badania kliniczne bywają naprawdę ostatnią deską ratunku (np. w chorobach onkologicznych), czasem jedynie (i aż!) możliwością poprawy stanu zdrowia (np. w łuszczycy, AZS czy innych niezagrażających życiu schorzeniach). Wiele osób, decydujących się na wzięcie w nich udziału słyszy jednak sprzeciw rodziny czy znajomych, którzy obawiają się, że ich bliscy zostaną potraktowani jak króliki doświadczalne. Sami ochotnicy martwią się o to, że nie będą wiedzieć, co tak naprawdę dostają i jakie mogą być skutki nowej terapii.
Czy badania kliniczne są bezpieczne dla uczestników? Fazy badań klinicznych
Odpowiedź na to pytanie brzmi: tak, jak to tylko jest możliwe. Prace nad nowym lekiem toczą się bardzo długo, a badania nad jego bezpieczeństwem i skutecznością prowadzone są w czterech fazach. Każda z nich musi zakończyć się wynikiem pozytywnym, by można było przystąpić do kolejnej. Oto 4 fazy badań klinicznych.
I faza badań klinicznych
Wstępnie oceniane jest bezpieczeństwo badanej substancji – jest ona podawana w bardzo małych ilościach zdrowym ochotnikom. Bada się wówczas jej wchłanianie, wydalanie, ewentualną toksyczność oraz interakcje z innymi lekami i pokarmami. Na tym etapie ustalane jest także dawkowanie danej substancji (ile minimalnie jej potrzeba, by uzyskać efekt i jaka powinna być częstotliwość przyjmowania).
II faza badań klinicznych
Lek podawany jest grupie chorych (zwykle kilkadziesiąt osób) aby sprawdzić, czy jest dla nich bezpieczny. Celem tej fazy badania klinicznego jest również ustalenie takiej dawki leku, która zapewnia jego najlepszą skuteczność przy jak najmniejszej ilości efektów ubocznych (określa się to jako stosunek korzyści do ryzyka).
Często również na tym etapie sprawdzane jest działanie leku w porównaniu do placebo lub substancji, która stosowana jest do tej pory w danej chorobie. Pacjentów do jednej z tych grup zwykle przydziela się losowo (to tzw. badania randomizowane). Co ważne, ani pacjent, ani badacz nie wiedzą, kto jaki preparat otrzymuje (określane jest to fachowo terminem „podwójnie ślepa próba”).
III faza testów klinicznych
To testy, które mają na celu potwierdzenie skuteczności danej substancji u kilkuset lub nawet kilku tysięcy chorych. Pozwalają one ostatecznie określić, czy nowy lek jest zarówno bezpieczny, jak i skuteczny przy dłuższym stosowaniu (ten etap może trwać nawet kilka lat) oraz czy terapia jest lepsza od tych, które były stosowane dotychczas. Po pozytywnym zakończeniu tej fazy lek może zostać zarejestrowany i wprowadzony do obrotu.
Uwaga! W przypadku poważnych chorób, w których zaniechanie leczenia mogłoby prowadzić do pogorszenia się stanu zdrowia, żadna z grup pacjentów nie otrzymuje placebo. Porównuje się jedynie nową terapię z tą, która dotychczas była uważana za standardową.
IV faza testów klinicznych
Dotyczy leków już zarejestrowanych i wprowadzonych do obrotu, czyli dostępnych w sprzedaży. Zbierane są głównie dane na temat bezpieczeństwa nowego leku i skuteczności w chorobach, na które został zarejestrowany. Grupa uczestników to nawet kilkadziesiąt tysięcy osób z całego świata.
Poza pierwszym etapem, gdy substancja testowana może być w laboratoriach danej firmy farmaceutycznej, badania w pozostałych fazach przeprowadza niezależny zespół specjalistów, co jest gwarancją ich rzetelności. Szczegółowy protokół badania musi być zaakceptowany przez Komisję Bioetyczną i Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych. W razie zauważenia działań niepożądanych, które zagrażają bezpieczeństwu uczestników, badanie może zostać przerwane (i czasem tak się dzieje, na co trzeba być przygotowanym).
Efekt nocebo – czy negatywne nastawienie do leczenia szkodzi?
Jakie korzyści można odnieść, uczestnicząc w badaniu klinicznym?
Pierwsza i dla wielu osób najważniejsza korzyść z uczestnictwa w badaniach klinicznych to dostęp do najnowszych terapii w danej chorobie (zwykle pacjenci dostają od swoich lekarzy propozycję wzięcia udziału w trzeciej fazie badań) – takie leczenie dostępne jest jedynie tej wybranej grupie. To ważne zwłaszcza dla tych, którzy leczą się nieskutecznie od wielu lat lub możliwości terapii zostały już dla nich wyczerpane.
Niekiedy właśnie udział w badaniu klinicznym umożliwia korzystanie z leku na parę lat przed jego wprowadzeniem do powszechnego leczenia. Oczywiście nikt przed rozpoczęciem badań klinicznych nie uzyska ani od lekarza prowadzącego, ani od zespołu badawczego gwarancji poprawy stanu zdrowia, gdyż pamiętajmy, że jest to nadal terapia eksperymentalna. Może być ona lepsza od dotychczas stosowanej, ale wcale nie musi.
Druga, również bardzo ważna korzyść, to możliwość poddania się bardzo szczegółowym badaniom i konsultacjom z zespołem wybitnych specjalistów w danej dziedzinie – każdy uczestnik ma zagwarantowaną wnikliwą analizę stanu swojego zdrowia przed rozpoczęciem badań oraz w ich trakcie, a często także po zakończeniu.
Jest też i trzeci, bardziej społeczny, aspekt: dla wielu pacjentów liczy się idea pomocy innym chorym, i nadzieja, że testowana przez nich terapia może w przyszłości okazać się pomocna wielu osobom cierpiącym na daną chorobę.
Czy każdy może wziąć w udział w testach klinicznych?
Wszystkie zarejestrowane badania kliniczne mają ściśle określony profil pacjentów (tzw. kryteria włączenia). Są tam zarówno wytyczne dotyczące płci, jak i wieku kandydatów, często określonej postaci lub etapu choroby, wcześniejszego leczenia, wyników badań laboratoryjnych itp.
Jeśli ktoś spełnia założone przez badaczy kryteria to może ubiegać się o uczestnictwo. Nie znaczy to oczywiście, że na pewno zostanie zakwalifikowany, gdyż czasem decyduje o tym np. losowanie. Ale taka osoba pozostanie w bazie danych i być może za jakiś czas otrzyma propozycję udziału w podobnym badaniu klinicznym.
Warto także pamiętać, że uczestnictwo w badaniu klinicznym oznacza dla uczestnika także obowiązki, m.in. skrupulatne przyjmowanie leku, zapisywanie wszelkich objawów, które się pojawiają, a także systematyczne zgłaszanie się na badania kontrolne, które mogą być częste (nawet co tydzień) – trzeba być na to gotowym. Udział w badaniach jest całkowicie dobrowolny i w każdej chwili można się z nich wycofać.
Gdzie szukać badań klinicznych, które dotyczą danej choroby?
Najczęściej proponują je lekarze prowadzący. Ale są także internetowe bazy, w których ogłaszane jest rozpoczęcie rekrutacji do różnego typu badań (np. http://www.badaniaklinicznewpolsce.pl/baza-badan-klinicznych, http://bkwp.pl.
Badania są też na stronach poszczególnych klinik np. https://www.pib-nio.pl/wp-content/uploads/2021/07/Lista-badan-z-otwarta-rekrutacja.pdf w zakładce: zestawienie badań klinicznych oraz na stronach niektórych firm farmaceutycznych).
Aby się zgłosić trzeba wypełnić specjalny formularz lub zadzwonić pod podany numer telefonu.
Więcej informacji na temat badań klinicznych stronie: www.przyjaznebadania.eu.
Badania kliniczne w liczbach
Co roku na całym świecie rozpoczyna się kilkadziesiąt tysięcy nowych badań, a w Polsce ok. 400. Trwają one od kilku miesięcy do kilku lub nawet kilkunastu lat. Najwięcej z nich dotyczy terapii onkologicznych. Ich efektem jest kilkanaście nowych rejestrowanych rocznie leków, które dają milionom chorych nadzieję na poprawę stanu zdrowia lub całkowite wyleczenie.
